破解“四少”问题 儿童用药再迎政策利好

近日，10部门联合印发《关于推进儿童医疗卫生服务高质量发展的意见》（以下简称《意见》），明确提出要补齐儿童用药短板。

近年来医药研发领域的发展日新月异，相对来说，儿童用药研发处于短板状态，国内儿科临床长期面临品种少、剂型少、规格少和特药少的“四少”用药现状。如何破解儿童用药难题？记者采访了有关专家和行业从业者。

儿童用药市场缺口大存在“扎推”开发现象

第七次全国人口普查公报显示，我国0－14岁儿童人口超2．5亿，约占总人口数的17．95％。尽管人口占比不小，但与成人用药相比，儿童用药却面临着诸多困境。

北京中医药大学医药卫生法学教授邓勇对记者说，儿童用药主要集中在OTC零售市场，比如抗生素类、感冒发热类、胃肠道类和营养类，用于肿瘤疾病、心血管疾病、神经系统疾病的儿童用药少。

“国内医药市场现有3500多个制剂品种，90％的药品无适用于儿童的剂型，其中写明供儿童使用的只有70多种，儿童高发罕见疾病、新生儿危重症等可选药品更是有限。”邓勇说，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的企业只有10多家，儿童用药市场缺口巨大，“供不应求”成市场痛点。

“在一些适应症领域，如祛痰、抗过敏等，存在‘扎堆’开发现象。儿童用药在剂型和规格仍待丰富，口感差、入口难的问题也影响了患儿服药的依从性。”邓勇说。

进一步加强政策协同鼓励儿童用药研发

儿童健康的发展直接关系国家未来的发展和希望，儿童专用药匮乏问题，根本上需从药物研发、生产上解决。近年来，我国相继出台了多项利好政策，组建“中国儿童药物研发与产业化联盟”，发布《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》等，鼓励、支持儿童用药研发和生产。

聚焦儿童用药短板，《意见》提出，加大对儿童用药品种及关键技术研发的支持力度，补齐儿童药物适宜剂型、规格不足等短板。对此，中国医学科学院药物研究所教授郑稳生表示，这是对儿童药物研发方向的进一步细化，同时也是对企业加快研发儿童用药提出的新要求。

“《意见》要求充分运用药品加快上市注册程序，对符合儿童生理特征的儿童用药品予以优先审评审批，这无疑是推动国内儿童药品市场发展的重要一步。”郑稳生分析。

邓勇说，10部门联合发布《意见》，将进一步加强政策协同效应，未来儿童用药难题将得到进一步改善。

“随着国家对儿童健康的关注度提升，社会和家庭规范用药意识增强，我国儿童用药市场需求将持续释放。”郑稳生说。

提高企业研发积极性仍需多方共同努力

在采访过程中，不少药企向记者反映，儿童用药研发投入成本高、口感和辅料安全风险高、预期收益不明朗等因素，影响了企业投入的积极性。儿童临床试验的复杂性也拖慢了药物研发的步伐。

针对儿童用药领域风险高、投入大、市场回报不足的问题，邓勇建议，应进一步加大支持力度，利用财税、药品注册优惠等措施，减轻企业研发投资压力；通过优化专利链接、数据保护制度设计，完善儿童用药采购和医保准入规则，提升市场回报。

与成人相比，儿童生理特点有其特殊性，儿童药物研究和临床试验有其复杂性。郑稳生建议，创新临床研究，更合理地利用有限的临床资源；对临床数据实行保护制度，激发企业开发儿童用药的积极性；加强公众教育，提高民众参与儿童临床试验的意愿。

作为儿童专业制药企业，达因药业总裁杨杰表示，随着国家对儿童用药的日益重视以及鼓励政策的不断出台，儿童用药短缺得到了一定程度的改善，相信随着《意见》的发布，能够进一步改善儿童用药问题。

同时，杨杰提出，儿童用药仍面临很多问题，希望未来能够在临床数据保护、市场独占期、医保准入、药品定价、资金支持、税收优惠、立法支持等方面进一步加大支持力度，以鼓励企业提高生产研发的积极性。

葵花药业相关负责人建议，单独设置儿童用药DRG／DIP付费分组，充分考虑儿科疾病的特点、权重和分值，破除准入壁垒，推进创新药临床合理应用，提升企业儿童用药研发的积极性。

“我们一直坚持深耕的儿童用药赛道正在迎来历史性发展机遇。”葫芦娃药业集团董事长刘景萍表示，将投入更多的资金、人力等资源，服务于儿童用药研发和生产等各环节的创新发展。